Пирфенидон

Компания Рош (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявила о том, что Управление контроля качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) одобрило Эсбриет (пирфенидон) для лечения идиопатического лёгочного фиброза (ИЛФ) в США.

ИЛФ является смертельным заболеванием, при котором прогрессирующие рубцовые изменения в лёгких (фиброз).

Приводят к затруднению дыхания и сердце.

Мышцы и другие жизненно важные органы не могут получать достаточного количества кислорода для нормального функционирования.

Заболевание может прогрессировать быстро или медленно, но в конце патологического процесса, лёгочная ткань уплотняется и полностью перестаёт работать.

«Это исторический день для пациентов и их семей в США, страдающих от этой смертельной, неизлечимой болезни, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения компании Рош по разработке лекарственных препаратов.

«С регистрацией препарата Эсбриет (Пирфенидон), у американских пациентов, страдающих ИЛФ, наконец-то появилось средство, одобренное FDA, которое способно замедлить прогрессирование заболевания».

Решение об одобрении препарата Эсбриет (Пирфенидон) основано на результатах крупного плацебо-контролируемого исследования III фазы, известного под названием ASCEND, а также поддержано результатами двух других крупных исследований III фазы – CAPACITY 1 и CAPACITY 2.

В исследовании ASCEND в группе пациентов, получавших Эсбриет, замедление снижения функции лёгких наблюдалось чаще, чем в группе плацебо, что оценивалось по относительному изменению форсированной жизненной ёмкости лёгких (ФЖЕЛ), являвшемся первичной конечной точкой.

Показатель ФЖЕЛ позволяет оценить функции лёгких, путём измерения количества воздуха, усиленно выдыхаемого человеком после максимально глубокого вдоха.

Наиболее серьезными побочными эффектами, наблюдаемыми у пациентов, получавших Эсбриет (Пирфенидон), по сравнению с теми, кто получал плацебо, были:

Повышение уровня печеночных ферментов в крови (признак поражения печени; 3,7% и 0,8%, соответственно), фотосенсибилизация или сыпь (9,0% и 1,0%) и побочные эффекты со стороны желудочно-кишечного тракта (ЖКТ), в связи с которыми 2,2 % пациентов пришлось прекратить лечение в сравнении с 1,0 % у тех, кто получал плацебо.

Одобрение препарата

Одобрение препарата Эсбриет (Пирфенидон) в США было бы невозможным без 12 лет усилий компании InterMune – калифорнийской биотехнологической компании из Брисбена, целенаправленно занимавшейся разработкой лекарственных средств для лечения ИЛФ и других серьезных заболеваний, связанных с фиброзом.

Недавно, 29 сентября 2014 года, компания Рош объявила о завершении приобретения компании InterMune после окончательного соглашения о слиянии от 24 августа 2014 года.

«До настоящего времени в США отсутствовали одобренные FDA методы для лечения около 100 тысяч пациентов с ИЛФ, проживающих в стране, – сказал Джонатан Лефф, доктор медицины, исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам компании InterMune.

Принятое решение было бы невозможным без мужества пациентов и их близких, медицинского персонала, всех, кто принимал участие в клинических исследованиях препарата Эсбриет».

Идиопатический лёгочный фиброз (ИЛФ)

Около 100000 человек в США и 80-110 тысяч человек в Европе страдают от ИЛФ – смертельного заболевания, имеющего прогрессирующий и необратимый характер, сопровождающегося потерей лёгкими способности поглощать кислород вследствие рубцовых изменений.

1,2 Причина заболевания неизвестна, лечение отсутствует. ИЛФ неизбежно вызывает одышку и разрушение здоровых тканей лёгких, хотя у некоторых пациентов имеются периоды временной стабильности клинической картины.

2-5 Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза составляет от двух до пяти лет, при этом пятилетняя выживаемость равна примерно 20-40 %.

2,6 ИЛФ, как правило, развивается у людей в возрасте старше 45 лет и немного чаще встречается у мужчин, чем у женщин.1

Эсбриет

Эсбриет представляет собой пероральный препарат для лечения ИЛФ.

Механизм действия до конца неясен, хотя предполагается, что препарат подавляет синтез ТФР-бета (трансформирующий фактор роста – бета) – небольшой белковой молекулы в организме, участвующей в процессах роста клеток, и ФНО-альфа – небольшого белка, вовлеченного в воспалительный процесс.

В текущем году FDA предоставило препарату Эсбриет статус «принципиально нового лекарственного средства» на основании положительных результатов клинического исследования ASCEND и с учетом серьезного и опасного для жизни характера заболевания.

Кроме того, в США препарат также получил статус лекарственного средства для орфанных заболеваний.

Эсбриет (Пирфенидон) был разработан компанией InterMune для использования в США, Европе и других странах.

В 2011 году препарат зарегистрирован в Европейском Союзе (ЕС) для лечения пациентов с ИЛФ лёгкой и средней степенью тяжести (во всех 28 странах – членах ЕС), а после этого был зарегистрирован также в Норвегии, Исландии и Канаде.